Новый препарат дает надежду пациентам с множественной миеломой и лимфомой

Звоните +7 495 204 2313 или
Обратитесь онлайн
Медицинский консультант расскажет о всех аспектах лечения за рубежом
31 октября 2019

Израильско-американская фармацевтическая компания Karyopharm Therapeutics получила одобрение для своего препарата XPOVIO – первого лекарственного средства, которое помогает белкам, естественным образом подавляющим рост злокачественных клеток, выполнять свою работу.

Рак – опасный и очень коварный противник. Он изобретает всевозможные способы скрываться от систем обнаружения организма и бесконтрольно расти до тех пор, пока остановить его будет невозможно. Одним из самых хитрых методов, которые злокачественные опухоли используют, чтобы ускользать от реакции иммунной системы, является увеличение скорости движения своего рода клеточного «поезда» – белка под названием XPO1, который регулярно выполняет «рейсы» в клеточное ядро и из него.

Основная задача этого белка – обеспечивать транспортировку других протеинов, доставляя их к нужным остановкам на пути следования. Одним из пассажиров «поезда» XPO1 является белок, подавляющий рост опухолевых клеток. Его задача – проводить регулярные «проверки» клетки, чтобы убедиться, что ее ДНК не повреждена. Если он обнаруживает аномалию, то дает клетке указание перейти в режим запрограммированной гибели, в результате чего она, по сути, совершает самоубийство.

Злокачественные клетки по своей природе имеют уже поврежденную ДНК – именно это и заставляет их бесконтрольно делиться, формируя опухоли. При здоровой иммунной системе подавляющие опухоли белки могут улавливать ошибки ДНК в клеточном ядре и препятствовать их пролиферации. Но рак обманывает эти белки, повышая активность XPO1. Двигаясь быстрее и чаще, «поезд» выводит белки-супрессоры опухолей из ядра клетки, – где они и должны останавливать развитие рака, – и увозит их далеко.

«Они не могут выполнять свою работу, так как географически удалены от того места, где должны быть, – говорит Шарон Шахам, генеральный директор компании Karyopharm Therapeutics, базирующейся в Израиле и Массачусетсе, которая разработала новый препарат, подавляющий активность XPO1 внутри клетки. – Он не позволяет поезду забирать важных пассажиров».

Когда других вариантов не остается

Недавно компания получила одобрение своей инновационной разработки – XPOVIO – первого препарата, который замедляет активность XPO1, позволяя белкам, являющимся естественными защитниками организма от опухолей, выполнять свою работу. XPOVIO (международное непатентованное название – Selinexor) был одобрен для использования у пациентов с рецидивирующей множественной миеломой, которые оказались устойчивыми как минимум к четырем лечебным методам.

Перспективный препарат для лечения миеломной болезни проходил проверку регулятора по программе ускоренного рассмотрения, которая позволяет быстрее выводить на рынок лекарственные средства, предназначенные для борьбы с редкими заболеваниями или болезнями, действенного лечения от которых в настоящее время не существует.

Множественную миелому, второй по распространенности тип рака крови после неходжкинских лимфом, можно остановить с помощью медикаментозной терапии – часто ремиссия длится годами, – но рано или поздно болезнь все равно возвращается и прогрессирует. Когда пациент уже прошел через все возможные методы лечения, и никаких вариантов больше не осталось, наступает очередь XPOVIO.

Из-за мрачного прогноза именно множественная миелома стала первым видом онкологии, на который нацелились разработчики нового препарата. Но далеко не единственным. «Сверхэкспрессия белка XPO1 встречается у многих типов раковых клеток, – говорит доктор Шахам. – В ходе следующего этапа клинических испытаний мы планируем изучить возможность применения XPOVIO для лечения пациентов с лимфомой. Если его результаты окажутся положительными, наша компания продолжит тестирование препарата для борьбы с различными типами саркомы, раком матки и головного мозга».

При этом она отметила, что XPOVIO нельзя называть лекарством от множественной миеломы – по крайней мере пока. Хотя бы потому, что оно появилось совсем недавно, хотя, по словам Шахам, многие пациенты уже наблюдают продолжительный благоприятный эффект нового препарата. Кроме того, лекарство не лишено побочных действий, самые распространенные из которых – тошнота, рвота, слабость, сниженное содержание лейкоцитов крови и потеря аппетита. «Все они указаны в инструкции к препарату, – отмечает Шахам. – Но вместе с поддерживающей терапией пациенты вполне могут принимать XPOVIO».

Лекарство стоит недешево: четырехнедельный курс лечения обойдется в 22 000 долларов, хотя пациентам, которым их страховая компания одобрит назначение препарата, не придется платить полную стоимость.

Частота общего ответа на лечение – 25,3%

Компания Karyopharm пытается найти действенное средство борьбы с раком на протяжении последних десяти лет. Свыше 3000 человек приняли участие в спонсированных ею клинических испытаниях, в рамках которых изучалось действие нового препарата как в качестве основного лечения, так и в комбинации с другими лекарствами, включая дексаметазон – стероид, обычно используемый в химиотерапии.

В рамках исследования, изучавшего возможность использования XPOVIO в лечении множественной миеломы, препарат тестировали в комбинации с дексаметазоном. Участие в нем принимали 83 пациента. Среднее время до первого ответа составило четыре недели, а средняя продолжительность ответа 3,8 месяца.

«Суммарная эффективность терапии по окончании испытания составила 25,3%, что является клинически значимым и подтвержденным показателем результата для пациентов с распространенной и резистентной формой онкологии», – говорит доктор Сундар Джаганат, руководитель программы по изучению множественной миеломы Института рака при медицинской школе Маунт-Синай в Нью-Йорке.

Шарон Шахам получила докторскую степень в области вычислительной биофизики в Тель-авивском университете в 2000 году. После окончания университета она основала биотехнологическую компанию Predix, которая через три года объединилась с Epix Pharmaceuticals. Десять лет назад Шахам создала Karyopharm Therapeutics со штаб-квартирой в Ньютоне, штат Массачусетс, и филиалом в Израиле. Компания привлекла финансирование для первоначального этапа развития в размере 20 миллионов долларов и в 2012 году начала тестирование препарата XPOVIO. Сегодня она насчитывает более 300 человек и зарегистрирована на фондовой бирже NASDAQ.

Шахам оптимистично настроена в отношении израильского подразделения. «Большинство базирующихся в Америке компаний открыли бы офис в Европе, – говорит она. – Но мы решили вместо этого перебраться в Израиль – по нескольким причинам. Во-первых, тут удивительные люди. Они хорошо образованы, всегда готовы к сотрудничеству и любят открыто говорить о том, что их не устраивает. Израильские компании, кроме того, ведут очень открытый диалог с медицинским сообществом страны, что принципиально важно для нас. К тому же, израильская культура ведения бизнеса и организации труда больше похожа на американскую, чем на европейскую».

И еще одна причина: Бен-Гурион – отличный аэропорт. По словам Шахам, он не только безукоризненно работает, оттуда легко добираться до всех партнерских медцентров компании в Европе. «Оттуда есть более дешевые рейсы в Центральную и Восточную Европу, чем из аэропортов Евросоюза, – продолжает она. – Израиль находится близко к европейскому часовому поясу, да и семичасовая разница с западным побережьем США вполне позволяет удобно организовать работу. Я надеюсь, что эту модель примут и другие биотехнологические компании».

Пациенты, желающие присоединиться к клиническому испытанию XPOVIO – в Израиле или любой другой стране, – могут найти полный список мест проведения на официальном сайте компании Karyopharm Therapeutics.
Вопросы и ответы

Ни одного вопроса не задано

Задать вопрос

Продолжая использовать данный сайт, Вы принимаете наши правила использования cookie-файлов.

Принимаю