Новый препарат для лечения болезней Паркинсона и Альцгеймера

Звоните +7 495 204 2313 или
Обратитесь онлайн
Медицинский консультант расскажет о всех аспектах лечения за рубежом
12 ноября 2019

Специалисты медицинского центра Джорджтаунского университета заявили о создании и первых успешных испытаниях препарата, который способствует очищению нейронов мозга от скоплений токсичных белков. Это значит, что его можно будет использовать в терапии нейродегенеративных заболеваний, в первую очередь болезней Паркинсона и Альцгеймера, а также для восстановления когнитивных и двигательных функций. Результаты своей работы ученые представили на ежегодном собрании Американского общества нейробиологов, состоявшемся в конце октября.

Известно, что развитие нейродегенеративных расстройств, включая распространенные формы деменции, провоцируют патологические скопления в клетках головного мозга токсичных белков, которые вызывают их гибель. Например, отложения белка альфа-синуклеина наблюдаются при болезни Паркинсона, а тау- и амилоидов – при болезни Альцгеймера, которые на сегодняшний день считаются неизлечимыми. Исследователи логично предположили, что если найти способ очистить нейроны от токсинов, можно добиться значительного прогресса в лечении этих недугов.

Дело в том, что в организме живых существ, включая человека, есть «встроенная» функция очищения клеток от скопившегося в них мусора и опасных элементов. В поисках способов искусственно стимулировать этот процесс в нейронах, ученые обратили внимание на группу препаратов, известных как ингибиторы тирозинкиназ. Тирозинкиназы – это класс ферментов, которые имеются практически во всех живых клетках и принимают участие в их правильном функционировании. Они, кроме прочего, отвечают за передачу сигналов внутри клетки и играют решающую роль в процессе ее деления.

Именно по этой причине ингибиторы тирозинкиназ, то есть препараты, подавляющие их активность, в высоких дозах широко используются в лечении рака. «Смысл в том, что контроль деления клеток, или их пролиферации, в сочетании со стимулированием процесса удаления клеточного мусора приводит к тому, что злокачественные клетки буквально самосжигаются», – объясняет один из авторов исследования Алан Фаулер.

Ранее ученые доказали, что два препарата этого класса – нилотиниб и босутиниб, – которые, в частности, используются при лечении рака кроветворной системы, способны запускать процесс очистки нейронов мозга от скопившихся токсинов и тем самым препятствовать их гибели. Но проблема в том, что эти лекарства, изначально нацеленные на борьбу с онкологией, выпускаются в дозировках, в десятки раз превышающих те, что необходимы для лечения нейродегенеративных расстройств, что влечет за собой ряд негативных последствий для здоровья.

Новый препарат для лечения болезней Паркинсона и Альцгеймера

Тем не менее, эксперименты с этими препаратами позволили ученым определить конкретные типы тирозинкиназ, ингибирование которых эффективнее всего стимулирует запуск очистки нервных клеток мозга, где уже развился нейродегенеративный процесс, от скоплений токсичных белков: это так называемые рецепторы домена дискоидина 1 и 2 (DDR1 и DDR2). Эти знания позволили им разработать лекарственное соединение под кодовым названием CM101, которое целенаправленно воздействует на нужные мишени.

Ряд исследований, проведенных на мышиных моделях болезней Паркинсона и Альцгеймера, продемонстрировали, что новый препарат «включает» нейронную систему удаления клеточного мусора, включающего и токсичные белки, намного эффективнее, чем существующие аналоги, и следовательно, намного успешнее препятствует развитию нейродегенеративного процесса и способствует улучшению когнитивных функций.

«Небольшая доза CM101 активирует процесс выведения токсичных продуктов из нервных клеток головного мозга на нескольких часов в день. Этого хватает, чтобы удалить определенное количество опасных протеинов из клеток и межклеточного пространства. Так, понемногу, отложения тау-белков и амилоидов постепенно начинают таять», – рассказывает руководитель исследования профессор Шарбель Мусса.

Он также отмечает, что предложенный им и его коллегами подход работает на нейронах, которые уже поражены дегенеративным процессом, но еще живы; это обуславливает возможность их восстановления. С уже погибшими клетками метод не сработает.

Успешные опыты на лабораторных животных указывают на то, что новый препарат готов к самому важному этапу – клинических испытаниях с участием людей. Правда, перед этим ученым необходимо будет провести его тестирование на безопасность, которое должно подтвердить, что лекарство не токсично и его можно использовать у людей. Только после этого они смогут получить разрешение на дальнейшие испытания.

Вопросы и ответы

Ни одного вопроса не задано

Задать вопрос

Продолжая использовать данный сайт, Вы принимаете наши правила использования cookie-файлов.

Принимаю