Европейская комиссия одобрила первый и единственный геннотерапевтический препарат для лечения наследственного заболевания сетчатки

Звоните +7 495 204 2313 или
Обратитесь онлайн
Медицинский консультант расскажет о всех аспектах лечения за рубежом
11 декабря 2018

Luxturna – это препарат однократного применения для лечения потери зрения, причиной которой стала генетически обусловленная дистрофия сетчатки глаза, вызванная биаллельной мутацией гена RPE65. Использоваться он может у детей и взрослых при условии достаточного числа жизнеспособных клеток ретины. В норме ген RPE65 вырабатывает в сетчатке глаза одноименный фермент, отвечающий за преобразование в ее фоторецепторах световых лучей в электрические сигналы. Если же в гене обнаруживаются мутации, активность фермента значительно снижается или вовсе блокируется, что у большинства людей приводит к полной слепоте.

Теперь революционный препарат одобрен к применению в 28 странах-членах Европейского союза, а также Исландии, Лихтенштейне и Норвегии. А год назад американское Управление по контролю качества продуктов и лекарств одобрило его для лечения пациентов в США.

«Одобрение Luxturna Европейской комиссией подчеркивает жизненно важную роль педиатрических исследований в сфере разработки инновационных лекарств, – говорит Брайан Вольф, главный научный сотрудник и руководитель отделения биомедицинской и медицинской информатики в Детской больнице Филадельфии. – Создание революционного препарата, производством которого сегодня занимается компания Spark Therapeutics, стало возможным благодаря совместной исследовательской работе Центра клеточной и молекулярной терапии Реймонда Перельмана и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете. Мы рады, что теперь Luxturna будет использоваться для лечения детей и взрослых за пределами Соединенных Штатов».

Детская больница Филадельфии основала медицинскую компанию Spark Therapeutics в 2013 году с целью ускорить выход на рынок новых геннотерапевтических препаратов. Миссия компании – создавать мир, где жизнь людей не ограничена генетическими заболеваниями, – основывается на фундаментальном исследовании, проводившемся в течение многих лет командами ученых педиатрического центра Филадельфии и лечебного комплекса университета Пенсильвании.

Первое исследование, впоследствии легшее в основу разработки Luxturna, началось в 2000 году. Вели его профессор кафедры офтальмологии им. Керби Медицинской школы Пенсильванского университета Джин Беннетт и профессор офтальмологии Медицинской школы Перельмана Альберт Магуайр, которым помогал врач филадельфийского детского госпиталя. Позже к ним присоединилась первопроходец генной терапии Катрин Хай, которая в то время руководила Центром клеточной и молекулярной терапии, а теперь является президентом компании Spark Therapeutics и возглавляет департамент научных исследований.

В США генная терапия в настоящее время применяется в десяти лечебных центрах. Проводят ее ведущие ретинальные хирурги, прошедшие тренинг по выполнению терапевтической процедуры непосредственно в Spark Therapeutics. Препарат представляет собой раствор, содержащий модифицированный вирус, задача которого – доставить «правильную» версию гена RPE65 в клетки сетчатки глаза. В результате он начинает производить необходимый фермент, включающий светочувствительные клетки ретины, – и зрение восстанавливается. Вся процедура занимает меньше часа. Улучшение происходит примерное через месяц.

В начале этого года Spark Therapeutics заключила соглашение о лицензировании и поставках с фармацевтической компанией Novartis, которое включает права на разработку, регистрацию и коммерциализацию Luxturna на рынках за пределами США. После передачи разрешения на производство препарата от Spark Therapeutics к Novartis, последняя имеет право запускать его производство на территории ЕС и Европейской экономической зоны.

Вопросы и ответы

Ни одного вопроса не задано

Задать вопрос

Продолжая использовать данный сайт, Вы принимаете наши правила использования cookie-файлов.

Принимаю